近日，北京市科学技术委员会、中关村科技园区管理委员会公布了2026年度北京市重点实验室认定名单，首都儿科研究所作为共建单位，参与获批“核酸药物高端制剂与重大遗传疾病临床转化北京市重点实验室”。至此，自2024年北京市重点实验室重组工作启动以来，首都儿科研究所、首都医科大学附属首都儿童医学中心累计参与建设北京市重点实验室3家，体现了首儿所在医学科技创新平台建设方面取得的良好成效。

本年度获批的实验室由遗传学研究室及研究型病房共同参与，双方形成“靶点发现-制剂研发-临床验证”的全链条分工协作机制，重点聚焦当前遗传性疾病诊疗临床资源少、精准特异性差、研发效率低等困境，直面核心载体技术依赖进口、体内递送效率低、靶点同质化严重、序列创新严重不足等问题，团队成员依托前期建立的遗传病队列，创新性构建标准化遗传病样本库，精准筛选临床靶点并自主搭建核酸药物研发平台，旨在为遗传病提供真正的根源性治疗方案。研究型病房是衔接基础与临床的核心枢纽，凭借GCP资质、专业场地和标准化管理体系，承担核酸药物临床试验、疗效评价、受试者管理等转化工作。其配套的数字化临床研究系统可打通研发与临床链路，大幅缩短药物转化周期，助力实现遗传病根源性治疗。

在当前医学转化研究蓬勃发展与多学科联合攻关日益紧密的背景下，首都儿科研究所与首都医科大学、北京天坛医院、百洋药业共建重点实验室进行强强联合、协同攻关，重点推进罕见病及遗传病的核酸药物创新研发，旨在打破基础科研与临床实践之间的壁垒，将遗传学的前沿发现直接对接到病床边的精准干预。该重点实验室的获批具有重要战略意义，不仅能加速核酸药物高端制剂的研发落地，更能针对重大遗传疾病实现“从实验室到临床”的快速验证与反馈，显著提升转化效率，为罕见病及遗传病患者的诊疗模式创新带来希望。